國產血液腫瘤藥物再迎來突破。
7月16日，亞盛醫藥（6855.HK；Nasq：AAPG）宣布，其自研的新型Bcl-2選擇性抑制劑利沙托克拉（商品名：利生妥））正式上市。這是首個國產原研Bcl-2抑制劑，也是全球第二個上市的Bcl-2抑制劑。此前7月10日，亞盛醫藥公告稱，利沙托克拉獲附條件批準，可用于既往經過至少包含布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑在內的一種系統治療的成人慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。
Bcl-2是一種凋亡抑制因子，在部分惡性血液腫瘤，尤其是CLL/SLL中過度表達，是腫瘤細胞逃避凋亡的重要機制之一。Bcl-2抑制劑可特異性地結合并抑制Bcl-2蛋白，有效恢復腫瘤細胞的凋亡通路，誘導癌細胞死亡。過去，Bcl-2被視為成藥難度高的靶點，是全球新藥研發領域的“硬骨頭”。
此前，全球僅有艾伯維和羅氏共同開發的維奈克拉獲批上市，最早于2016年在美國獲批。2024年，維奈克拉的全球銷售額超過25億美元，2025年有望超過30億美元。7月3日，艾伯維宣布，該藥在國內獲批用于治療既往至少接受過一種治療的伴17p缺失的成人慢性淋巴細胞白血病或小淋巴細胞淋巴瘤患者。
Insight 數據庫顯示，目前全球在研的Bcl-2抑制劑有42款。近兩年，Bcl-2靶點藥物在研發層面不斷取得突破。
除了亞盛醫藥，國內走在最前面的是百濟神州（ONC.US；6160.HK；688235.SH）的Bcl-2抑制劑索托克拉片。今年4月和5月，百濟神州先后宣布，國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）正式受理索托克拉片的新藥上市申請，并已納入優先審評，涉及兩項適應證，其中就包括CLL/SLL。百濟神州全球研發負責人汪來此前表示，成功靶向BCL2為諸多血液系統惡性腫瘤開辟了新的治療方向，未來公司還將圍繞BCL2這一重要靶點持續探索。
此外，7月14日，諾誠健華（688428.SH，9969.HK）宣布，其自主研發的新型 Bcl-2 抑制劑 mesutoclax聯合阿扎胞苷治療髓系惡性腫瘤，包括急性髓系白血病（AML）和骨髓增生異常綜合征（MDS），已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準開展臨床研究。
“Bcl-2抑制劑是一個革命性的藥，過去近十年只有一款藥獲批，也證明這類藥物研發的難度。亞盛醫藥自2014年就開始了利沙托克拉的臨床前試驗，在一開始設計的時候，就想要做到差異化。”亞盛醫藥董事長、CEO楊大俊表示，亞盛醫藥在細胞凋亡領域深耕20多年，針對Bcl-2靶點更是深度布局。此次中國原創、全球創新的藥物有望改寫全球Bcl-2抑制劑市場的競爭格局。記者了解到，亞盛醫藥利沙托克拉還在開展四項全球注冊三期臨床研究。
對于首個國產原研Bcl-2抑制劑的商業前景，楊大俊向澎湃新聞記者在內的媒體表示，相比實體瘤，血液腫瘤診療的一個特點是比較集中，這就意味著公司可以建立一個相對小而高效的商業化團隊，“我們現在在全國招兵買馬”。此外，利沙托克拉解決了臨床未被滿足的需求，公司相信其有很大的市場潛力，也期待未來有一個好的銷售業績。
亞盛醫藥成立于2009年，專注于腫瘤等領域的創新藥物開發，2019年10月登陸香港聯交所主板，2025年1月再登美國納斯達克。2024年，亞盛醫藥與武田制藥就奧雷巴替尼達成BD合作，后者獲得該藥在全球（中國等地區除外）的開發及商業化許可，總金額最高達到13億美元，創下了國產小分子腫瘤藥物對外BD的新紀錄。利沙托克拉是亞盛醫藥第二個獲批上市、進入商業化階段的原創新藥，未來是否也會考慮BD？對此，楊大俊表示，現在該藥的國際化臨床開發和BD在同步推進。
今年以來，醫藥賽道受BD的催動下在資本市場變得火熱。楊大俊認為，從2021年中開始，醫藥產業面臨的挑戰持續了幾年，這是一個大浪淘沙的過程。今年很多創新藥企公布了最新的研究進展，加上BD的影響，資本市場特別是一級市場開始關注生物醫藥，這種情況比前幾年好很多。對于創新藥企而言，除了資本市場的支持，還要靠商業化產品產生利潤，支持自己后續的持續研發，這才是真正的上岸。亞盛醫藥目前已經有兩款產品獲批，“我們希望2027年做到收支平衡有利潤”。
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